Familie erhält ihre klinische Wunderstudie und richtet ihre Aufmerksamkeit darau

Der Kampf der Familie O’Neill gegen das Sanfilippo-Syndrom, bekannt als Alzheimer im Kindesalter, war lang und hart, aber sie geben so schnell nicht nach. Nachdem die Familie eine wunderbare klinische Studie für ihr kleines Mädchen Eliza erhalten hat, konzentriert sie ihre Energie darauf, anderen Kindern wie Eliza zu helfen, die neue Gentherapie zu erhalten. „Es gibt viel mehr Kinder, als Plätze zur Verfügung stehen. Wir können die anderen nicht zurücklassen, damit sie leiden und sterben“, sagte Elizas Vater, Glenn O'Neill, zu Scary Mommy.

Vor zwei Jahren musste die Familie aus South Carolina miterleben, wie sich der Geisteszustand ihres 4-Jährigen verschlechterte. Nachdem die Familie von einer klinischen Studie zum Sanfilippo-Syndrom am Nationwide Children’s Hospital in Columbus, Ohio, erfahren hatte, begann sie mit der Spendensammlung. Ihre gemeinnützigen Bemühungen vor Ort und online brachten etwa 250.000 US-Dollar ein, was großartig, aber bei weitem nicht genug war. Benjamin Von Wong beteiligte sich an den Spendenaktionen, indem er ein Video für die Familie erstellte, das sich schließlich viral verbreitete und zu 2 Millionen US-Dollar an Spenden für die Gentherapie-Studie führte.

Nachdem die Familie O’Neill Geld für Eliza und zwei weitere Kinder gesammelt hatte, die an der klinischen Studie teilnahmen, vollbrachte sie eine weitere unglaubliche Tat und begab sich für 726 Tage in Isolation. „Wir haben uns entschieden, Eliza vor einem bestimmten Virus zu schützen, der sie von der Verhandlung ausschließen könnte. Es war ein langer, harter Weg, aber wir haben es geschafft“, erzählte uns Glenn. „Die einzigen Menschen, die regelmäßig unser Haus betraten, waren Elizas Therapeuten, die von Kopf bis Fuß Schutzkleidung trugen.“ Da er von zu Hause aus arbeitet, konnte die Familie über eine völlige Isolation nachdenken, um Eliza zu schützen. Seine Frau Cara kündigte ihren Job und ihr Sohn Beckham schloss die Schule online ab. Die Familie desinfizierte alles, was in ihr Haus kam, und verließ sich bei der Post, beim Lebensmitteleinkauf und bei Bankfahrten auf Freunde und Familie. „Als wir über ein Ausschlusskriterium für Elizas einzige Chance auf Leben nachdachten, trafen wir die Entscheidung“, teilte Elizas Vater mit. „Wir hätten nie gedacht, dass es 726 Tage dauern würde.“

Ein Blick in diesen Mai: Die kleine Eliza war das erste Kind auf der Welt, das die neue Gentherapie gegen das Sanfilippo-Syndrom erhielt. „Wir sehen ein neues Leuchten in ihren Augen und eine neue Verbindung zu uns. Wir dachten, das wäre verloren gegangen. Sie engagiert sich viel mehr bei Aktivitäten. Neulich hat sie speziell für uns ein kleines Spielzeug zum gemeinsamen Spielen mitgebracht, was schon lange nicht mehr passiert ist“, teilte Glenn uns mit. Durch die Krankheit verlor Eliza verschiedene Fähigkeiten, darunter auch ihre Sprechfähigkeit. Doch seit der Gentherapie sieht es besser aus. „Man merkt, dass sie mehr lernen möchte. Sie versucht es. Sie ist da drin und sie macht alles mit einem Lächeln im Gesicht!“

Seitdem hat sich die Familie erneut dazu verpflichtet, Geld zu sammeln, um anderen Kindern beim Kampf gegen das Sanfilippo-Syndrom zu helfen. Glenn glaubt, dass die Gentherapie noch viel mehr Kindern helfen könnte. „Wir sind sehr, sehr hoffnungsvoll“, sagte er. „Tatsächlich deuten erste Anzeichen darauf hin, dass die Gentherapie tatsächlich eine positive Wirkung haben könnte.“ Nochmals dank der Hilfe von Benjamin Von Wong haben sie ein neues Video, das dazu beitragen soll, das Bewusstsein zu schärfen und Geld für weitere klinische Studien zu sammeln. „Dies ist ein Sprungbrett, das je nach den Ergebnissen jedem Kind da draußen Türen öffnet“, erklärte Glenn. „Sollte nicht jedem Kind eine Chance auf Leben gegeben werden?“

Das Ziel besteht nun darin, so viel Bewusstsein und Geld wie möglich zu schaffen, damit die Familie O’Neill anderen Familien im ganzen Land helfen kann, die kleine Kinder mit dem Sanfilippo-Syndrom haben. „Elizas Vermächtnis besteht darin, ihren Freunden zu helfen, eine ähnliche Chance zu erhalten wie sie“, teilte ihr Vater mit. „Für diese Kleinen können Wunder geschehen, aber jetzt muss es soweit sein.“